Brasília inicia tratamento inédito para AME com remédio de R$ 10 milhões no SUS

Hospital da Criança aplica Zolgensma gratuitamente pela primeira vez no país; iniciativa é marco no tratamento de doenças raras na rede pública

O Distrito Federal saiu na frente ao se tornar a primeira unidade da Federação a ofertar, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS), um dos medicamentos mais caros e inovadores do mundo para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em bebês com até seis meses de idade. O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) foi a instituição escolhida para iniciar a aplicação gratuita do Zolgensma, terapia gênica avaliada entre R$ 7 milhões e R$ 10 milhões por dose.

A primeira beneficiada foi uma menina de quatro meses diagnosticada com AME tipo 1 após o teste do pezinho, feito ainda aos 13 dias de vida. A aplicação ocorreu na quarta-feira (14), e no dia seguinte, após receber alta, a criança foi visitada pela governadora em exercício do DF, Celina Leão, que esteve acompanhada do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e outras autoridades de saúde.

“Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada aqui no DF. Fico feliz em ver o nosso hospital sendo o primeiro do país a aplicar essa terapia revolucionária”, afirmou Celina Leão, destacando que o Distrito Federal possui a maior triagem neonatal do país – resultado de uma lei de sua autoria ainda como deputada distrital.

A governadora ainda reforçou que outras três crianças já estão com pedido formalizado para o tratamento no HCB, que atualmente acompanha 60 pacientes diagnosticados com AME. Segundo ela, a implementação da terapia representa um avanço inédito na saúde pública.

Para a diretora-executiva do hospital, Valdenize Tiziani, o momento é simbólico e transforma realidades. “A gente muda a expectativa de vida de uma criança. Essa é uma política que promove equidade. Todas as famílias terão acesso”, declarou emocionada.

Milena Brito, mãe da paciente, também não conteve as lágrimas. “Depois de tantas dificuldades e tentativas na Justiça, hoje posso ver minha filha receber esse remédio sem custo. Agora, poderei viver a maternidade plenamente”, celebrou a jovem de 20 anos.

O Zolgensma age substituindo a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso nos pacientes com AME, por uma cópia funcional capaz de restaurar a produção da proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. Sem esse processo, a doença evolui rapidamente, comprometendo os músculos e a mobilidade.

O fornecimento do medicamento é fruto de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e o laboratório fabricante. O pagamento é escalonado e condicionado à eficácia da terapia, sendo 40% do valor pago inicialmente e o restante vinculado a avaliações periódicas ao longo de quatro anos.

Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, o Brasil agora integra o grupo de apenas seis países que disponibilizam o Zolgensma na rede pública. Além do DF, o tratamento já foi iniciado em Recife e deve chegar a 16 estados. A expectativa é atender até 140 crianças nos próximos dois anos.

A neurologista Janaína Monteiro Chaves, responsável pelo acompanhamento da paciente no HCB, explicou que a menina apresentou evolução acima da média para o tipo 1 da doença. “Foi essencial o diagnóstico precoce via teste do pezinho. Ela será monitorada semanalmente no primeiro mês após a aplicação”, detalhou.

Referência em saúde terciária desde 2011, o Hospital da Criança de Brasília já realizou mais de 8 milhões de atendimentos, entre consultas, exames e internações. A unidade é administrada pelo Instituto do Câncer Infantil e Pediatria Especializada (Icipe), com apoio do Governo do DF.

De: Redação / Fonte: Agência Brasília /